ISS su ABA (4)

29/12/2011

Variabili che modulano l’efficacia dei programmi intensivi comportamentali

Sono disponibili tre studi che esplorano le cause dell’ampia variabilità, documentata negli studi di efficacia sopra riportati, negli esiti raggiunti dai programmi intensivi comportamentali, indagando se e come alcune variabili modifichino l’outcome raggiunto. Si tratta di uno studio di prognosi e di 2 metanalisi con meta-regressione.
Per quanto riguarda le variabili legate al soggetto che riceve l’intervento (età, abilità intellettive al baseline), al momento non ci sono dati sufficienti a stabilirne l’effetto sull’efficacia dell’intervento. Per quanto riguarda le variabili legate all’intervento (intensità, durata), gli studi riportano che l’intensità del programma sembra modificare gli esiti raggiunti nell’area dei comportamenti adattativi ed è stato ipotizzato che possa anche modificare gli esiti raggiunti nell’area delle abilità intellettive (dato non confermato). La durata del programma sembra modificare gli esiti raggiunti nell’area del linguaggio ed è stato ipotizzato che possa anche modificare gli esiti raggiunti nell’area dei comportamenti adattativi. Tuttavia non ci sono dati a sufficienza per stabilire quale sia il rapporto tra la durata e l’intensità dell’intervento e il raggiungimento degli esiti desiderati.
In conclusione, a fronte di un’ampia variabilità negli esiti ottenuti dai programmi intensivi comportamentali, i dati disponibili sostengono il ruolo delle variabili durata e intensità dell’intervento quali modificatori di effetto; tuttavia non ci sono dati per stimare quantitativamente questo rapporto di influenza e rimane ancora non chiaro il ruolo di altre variabili (quelle legate al soggetto e altre sconosciute) potenzialmente in grado di modificare l’esito ottenuto dall’intervento. Il livello di conoscenze ancora scarso sulle variabili in grado di modificare l’entità dell’effetto prodotto dai programmi intensivi comportamentali impone al clinico di mantenere una grande attenzione all’efficacia dell’intervento caso per caso, valutando nella singola e specifica situazione se e quanto l’intervento produca i risultati attesi.
Nel paragrafo successivo, Analisi delle prove, sono riportati nel dettaglio i risultati di questi studi.


ISS su ABA (3)

27/12/2011

Efficacia dei programmi intensivi comportamentali: risultati dei singoli studi

In questo paragrafo sono presentati i dati emersi da due studi di coorte di recente pubblicazione e per questo non inclusi per ragioni temporali nelle revisioni sistematiche di cui sopra.
Il primo studio di coorte (n=44) non rileva differenze di efficacia a 1 anno tra l’intervento UCLA (University of California Los Angeles Young autism project), che prevede ABA per 36 ore a settimana con rapporto 1 a 1 tra bambino e operatore, erogato secondo un modello di fornitura dell’intervento centrato sulla clinica da parte di personale specializzato, e lo stesso intervento erogato secondo un modello di fornitura dell’intervento implementato dai genitori, che ricevono una supervisione intensiva.
Il secondo studio di coorte (n=78) confronta a 1 anno l’intervento ABA (20 ore a settimana, con rapporto 1 a 1 tra bambino e operatore) con l’intervento eclettico (che integra i principi di 3 modelli: Developmental di Rogers, Developmental individual difference relationship (DIR) di Greenspan e TEACCH), in una popolazione di bambini, a maggioranza maschi (n=71), di età media 25 mesi (range 15-35 mesi), con diagnosi di autismo (correttamente posta secondo i criteri DSM IV e l’applicazione del punteggio di cut-off dell’ADI-R). I risultati indicano che la diagnosi di disturbo dello spettro autistico rimane stabile nei due gruppi (99%), entrambi i gruppi migliorano significativamente (rispetto al baseline) nelle abilità cognitive verbali, nella socializzazione e nella comunicazione, ma non ci sono differenze di efficacia tra gli interventi. Inoltre, una minore gravità del quadro clinico al baseline è associata con miglioramenti maggiori nelle abilità adattative e cognitive. Infine, all’interno del gruppo di soggetti con minore gravità clinica l’intervento eclettico produce un miglioramento maggiore rispetto all’ABA nella comunicazione e nella socializzazione (come rilevato dai genitori), ma non nel livello cognitivo. (pp. 45-46)


ISS su ABA (2)

26/12/2011

Efficacia dei programmi intensivi comportamentali: risultati delle revisioni sistematiche

Le revisioni a disposizione possono essere suddivise in due gruppi, a seconda della selettività e del rigore metodologico applicati:
• revisioni inclusive, che comprendono studi per la maggioranza non randomizzati e in alcuni casi senza gruppo di confronto
• revisioni restrittive, che comprendono solo studi con gruppo di confronto e conducono analisi più conservative, mantenendo per esempio un’analisi per sottogruppi a seconda dell’intervento di confronto.
Il gruppo delle revisioni inclusive fornisce prove coerenti nel sostenere l’efficacia del modello dell’analisi comportamentale applicata (ABA) su tutte le misure di esito valutate (QI, linguaggio, comportamenti adattativi) quando è confrontato con un gruppo eterogeneo di interventi non altrettanto strutturati: trattamento standard; interventi eclettici, cioè combinazione di interventi educativi e terapeutici senza strutturazione; interventi solo scolastici, cioè istruzione regolare o educazione speciale; ABA ma a intensità ridotta o con distinte modalità di erogazione, centrata sulla clinica o sui genitori.
Emerge un’ampia variabilità nella risposta ottenuta a livello degli studi individuali sia nel gruppo che riceve l’intervento sperimentale sia nel gruppo di controllo, per cui il dato sintetico favorevole all’intervento sperimentale, espresso dalle metanalisi, perde parte del suo significato clinico.
Il gruppo delle revisioni restrittive fornisce risultati non univocamente favorevoli all’intervento sperimentale nelle misure di esito valutate ma, ove positivi, più attendibili rispetto ai risultati prodotti dalle revisioni inclusive.

La prima revisione sistematica è condotta secondo una metodologia rigorosa e si basa su una ricerca di letteratura esaustiva; ha il merito di mantenere la distinzione tra i diversi confronti con cui l’intervento ABA (secondo il metodo Lovaas) è comparato.
L’intervento ABA ha mostrato benefici a confronto con gli interventi standard e con gli interventi solo scolastici (istruzione regolare) per gli outcome funzionamento intellettuale (QI), comprensione del linguaggio, abilità sociali. I dati prodotti dalla metanalisi su studi di coorte retrospettivi hanno mostrato un effetto maggiore dell’ABA ad alta intensità rispetto a quello a bassa intensità nel migliorare il funzionamento intellettuale, le abilità comunicative, i comportamenti adattativi e il quadro clinico generale; i dati prodotti dalla metanalisi su studi di coorte concorrenti hanno dimostrato che l’ABA è superiore all’educazione speciale per vari outcome (comportamenti adattativi, comunicazione/interazione, comprensione e espressione linguistica, funzionamento intellettivo) nel medio termine (12 mesi), ma non nel lungo termine (3 e 9 anni).
Dai pochi RCT inclusi nella revisione sistematica risulta che quando l’intervento ABA è posto a confronto con altri modelli di intervento altrettanto strutturati, come il DIR (Developmental individual-difference relationship based intervention), oppure con interventi strutturati che racchiudono alcuni elementi del modello ABA stesso, non emergono differenze di efficacia. Non sono quindi disponibili dati definitivi a sostegno dell’efficacia del modello ABA secondo il metodo Lovaas rispetto ad altri trattamenti attivi e altrettanto strutturati, cioè non ci sono ancora dati sufficienti per stabilire quale tra i vari modelli strutturati di intervento terapeutico sia il più efficace.
Dalla seconda revisione sistematica del gruppo delle revisioni restrittive risulta che le prove attualmente a disposizione non sono sufficienti per stabilire che l’intervento ABI (Applied behaviour intervention) ottiene migliori esiti rispetto alla terapia standard (comunque contenente alcuni elementi del modello ABI) nei bambini con disturbi dello spettro autistico, per cui secondo gli autori sarebbe necessario che venisse condotto uno studio randomizzato controllato multicentrico, al fine di quantificare l’efficacia degli interventi al netto delle modificazioni naturali della storia del disturbo.
Nel paragrafo Analisi delle prove, a pagina 47, sono riportati nel dettaglio i risultati di tutte le revisioni sistematiche. (pp. 44-45)


ISS su ABA (1)

26/12/2011

Programmi intensivi comportamentali

Questa linea guida ha a disposizione un numero di studi molto maggiore rispetto a quello su cui il SIGN [Scottish Intercollegiate Guidelines Network (SIGN). Assessment, diagnosis and clinical interventions for children and young people with autism spectrum disorders. A national clinical guideline. SIGN, Edinburgh, 2007. Disponibile all’indirizzo: http://www.sign.ac.uk/guidelines/fulltext/98/index.html  (visitato il 31-08-2011).] ha basato la trattazione delle prove di efficacia per questi interventi: è quindi possibile un sostanziale aggiornamento dei contenuti scientifici del documento SIGN. A oggi rimane immutata la considerazione del SIGN sul fatto che la maggioranza dei programmi intensivi comportamentali per i disturbi dello spettro autistico si basano sui principi della modificazione comportamentale utilizzando l’analisi comportamentale applicata (Applied behaviour intervention, ABA). Questi programmi sono intensivi, di solito da 20 a 40 ore la settimana. L’obiettivo primario è l’intervento precoce rivolto a bambini di eta prescolare, solitamente mediato dai genitori, con il supporto di professionisti specializzati. 
La ricerca condotta negli ultimi anni ha approfondito due aspetti della questione: la valutazione dell’efficacia degli interventi intensivi comportamentali e l’individuazione delle eventuali variabili (legate ai soggetti e all’intervento) che modificano l’effetto ottenuto. La prima questione è stata affrontata da numerose revisioni sistematiche, con e senza metanalisi, mentre solo una minoranza degli studi disponibili indaga anche la seconda questione.
Negli anni trascorsi dalla ricerca di letteratura effettuata per la linea guida SIGN e quella condotta per questa linea guida (cioè dal 2005 al 2010), la ricerca che si è occupata di valutare l’efficacia degli interventi intensivi comportamentali si è orientata piu verso la produzione di letteratura scientifica secondaria (revisioni sistematiche, la maggioranza con metanalisi), che non verso la conduzione di singoli studi, creando una sproporzione tra il forte aumento del numero di revisioni sistematiche disponibili (notevolmente più alto rispetto a quando fu condotta la revisione della letteratura per il documento SIGN, che aveva individuato e incluso un’unica revisione sistematica) e lo scarso incremento di dati prodotti dalla ricerca primaria. Tale sproporzione acquista un significato ancora maggiore considerando che sono pochi gli studi singoli di qualità metodologica e potenza sufficienti a fornire prove di efficacia attendibili. Infatti, trasversalmente nelle varie revisioni esaminate in questa linea guida, gli studi inclusi a disegno randomizzato sono la minoranza e comunque hanno una numerosità del campione limitata (circa 30 partecipanti per studio). Questi limiti intrinseci agli studi primari disponibili costituiscono il limite maggiore delle metanalisi oggi disponibili.
Si rileva inoltre un’ampia sovrapposizione tra i pool di studi inclusi nelle revisioni pubblicate recentemente, i cui risultati tendono a duplicarsi senza tuttavia aggiungere elementi di novità. Il grado di variabilità tra i risultati delle revisioni analizzate dipende dalla maggiore o minore selettività dei criteri di inclusione adottati e dunque, in ultima istanza, dalla qualità metodologica con cui sono state condotte. In ogni caso, anche i risultati ottenuti dalle metanalisi condotte secondo una metodologia di qualità elevata, devono essere considerati con cautela a causa dell’eterogeneità degli studi inclusi per quanto riguarda: interventi sperimentali, età dei bambini reclutati, composizione dei gruppi di controllo, interventi di controllo con i quali il programma intensivo comportamentale viene confrontato (che vanno dall’assenza di interventi, per esempio negli studi con confronto pre-post, a vari tipi di interventi attivi con diverso grado di strutturazione). (pp. 43-44)


Cosa non funziona

23/11/2011

Nella sua Linea Guida Il trattamento dei disturbi dello spettro autistico nei bambini e negli adolescenti l’Istituto Superiore di Sanità offre delle chiare indicazioni su cosa ha dimostrato di funzionare e cosa non ha dimostrato di funzionare nei trattamenti che vengono proposti nel campo dell’autismo, spesso senza il sostegno di ricerche scientifiche solide.  La rigorosa analisi dell’ISS si traduce in una serie di raccomandazioni e non raccomandazioni. Dal punto di vista scientifico, un trattamento può essere raccomandato solo in presenza di una evidenza sperimentale, acquisita rispettando i protocolli richiesti dal metodo scientifico. In un solo caso, quello della comunicazione facilitata, di fronte all’evidente dimostrazione positiva della sua fallacia, la non raccomandazione diviene una raccomandazione di non. Dunque, ecco cosa non viene raccomandato dall’ISS:

Musicoterapia

Comunicazione facilitata

Diete di eliminazione di caseina e/o glutine

Vitamina B6 e magnesio, omega-3

Ossigeno iperbarico

Secretina

Serotonina

Chelazione


Raccomandazioni 19ª, 20ª e 21ª

21/11/2011

19. L’utilizzo degli inibitori selettivi della ricaptazione della serotonina (SSRI) non è raccomandato per il trattamento dei disturbi dello spettro autistico nei bambini. La decisione sull’utilizzo degli SSRI per indicazioni cliniche prestabilite che possono presentarsi in concomitanza con l’autismo, come per esempio il disturbo ossessivo compulsivo e la depressione, dovrebbe essere presa caso per caso.

20. Valutata la presenza in letteratura di un unico studio RCT sulla chelazione, interrotto per il rischio di effetti tossici, il panel ha concordemente stabilito di non raccomandare l’uso della chelazione nel trattamento dei soggetti con disturbi dello spettro autistico, a fronte della mancanza di prove di efficacia a favore di queste terapie e della presenza al contempo di dati che evidenziano la presenza di possibili rischi per la salute.

21. Non sono disponibili dati scientifici sull’efficacia di interventi precoci rivolti a popolazioni a rischio di disturbi dello spettro autistico.

Secondo il parere degli esperti, dovrebbe essere garantita la tempestività degli interventi rivolti a soggetti con disturbi dello spettro autistico.


Raccomandazioni 17ª e 18ª

20/11/2011

17. Il metilfenidato può essere preso in considerazione per il trattamento dell’iperattività in bambini o adolescenti fino ai 14 anni con disturbi dello spettro autistico; il trattamento deve essere prescritto da un centro specialistico e deve essere dedicata una particolare attenzione all’accertamento diagnostico. Prima di una somministrazione protratta, la tollerabilità del metilfenidato nei bambini dovrebbe essere verificata attraverso una dose test.
Gli effetti collaterali dovrebbero essere attentamente monitorati.

18. L’utilizzo della secretina non è raccomandato nel trattamento di bambini e adolescenti con disturbi dello spettro autistico.


Raccomandazioni 15ª e 16ª

18/11/2011

15. Prove scientifiche ottenute da vari studi di elevata qualità supportano l’utilizzo del risperidone nel trattamento a breve termine di problemi comportamentali quali irritabilità, ritiro sociale, iperattività e comportamenti stereotipati in bambini con disturbi dello spettro autistico.

Nei soggetti (bambini e adolescenti) che assumono risperidone il peso dovrebbe essere regolarmente monitorato.

I pazienti che assumono risperidone e/o i loro familiari (a seconda dell’età del paziente) dovrebbero ricevere informazioni complete e chiare sui possibili effetti collaterali associati al trattamento e sul fatto che non sono disponibili al momento dati sull’efficacia e sulla sicurezza/tollerabilità del risperidone nel lungo termine. Le informazioni sugli effetti collaterali associati al risperidone devono riguardare sia gli effetti collaterali descritti nella popolazione di bambini e adolescenti (incremento della prolattina, incremento ponderale, sedazione) sia quelli descritti nella popolazione adulta, anche se non ancora rilevati nei bambini e negli adolescenti.

16. Dati preliminari prodotti da due RCT supportano l’efficacia a breve termine dell’aripiprazolo nel migliorare i sintomi di grave irritabilità in bambini e adolescenti con disturbi dello spettro autistico e concomitante quadro caratterizzato dalla presenza di irritabilità, agitazione o comportamenti autolesionistici.

È necessario che i dati scientifici a disposizione sull’efficacia dell’aripiprazolo vengano confermati da studi ulteriori che  approfondiscano il profilo di efficacia e tollerabilità del farmaco anche nel medio/lungo termine.

I pazienti e/o i loro familiari (a seconda dell’età del paziente) dovrebbero essere informati del fatto che in Italia l’utilizzo di aripiprazolo è  off label  poiché il farmaco non è approvato per il trattamento dei disturbi comportamentali associati a disturbi dello spettro autistico nella popolazione spettro autistico nella popolazione di bambini e adolescenti.

 

 


Raccomandazioni 13ª e 14ª

15/11/2011

 

La terapia con ossigeno iperbarico non è raccomandata, perché è stata dimostrata la sua inefficacia nel produrre un miglioramento in soggetti con disturbi dello spettro autistico.

Si raccomanda che, in futuro, anche gli studi condotti primariamente per valutare l’efficacia degli interventi farmacologici accertino con completezza anche il profilo di sicurezza e tollerabilità degli interventi, prevedendo misure di esito adeguate.


Raccomandazioni 11ª e 12ª

14/11/2011

1. Non sono disponibili prove scientifiche sufficienti a formulare una raccomandazione sull’utilizzo degli integratori alimentari vitamina B6 e magnesio, e omega-3 nel trattamento dei disturbi dello spettro autistico.

2. La melatonina può costituire un trattamento efficace nel caso di disturbi del sonno che persistono anche dopo interventi comportamentali.

Secondo il parere degli esperti è consigliabile, prima di avviare un trattamento con melatonina, raccogliere un diario del sonno correttamente compilato. Durante il trattamento con melatonina si raccomanda di proseguire con le misure di igiene del sonno (mantenere costante l’orario di addormentamento e risveglio, evitare pisolini durante il giorno) e di tenere un diario del sonno. I professionisti devono assicurarsi che i genitori e i familiari siano informati del fatto che la melatonina non è considerato un farmaco, ma un integratore alimentare e che per questo motivo i dati scientifici a disposizione sulla sua efficacia e sicurezza sono limitati.

 


Raccomandazioni 9ª e 10ª

13/11/2011

8. Si raccomanda di non utilizzare la comunicazione facilitata come mezzo per comunicare con bambini e adolescenti con disturbi dello spettro autistico.

9. Non sono disponibili prove scientifiche sufficienti a formulare una raccomandazione sull’utilizzo delle diete di eliminazione di caseina e/o glutine in soggetti con disturbi dello spettro autistico; quindi, finché non saranno disponibili dati ulteriori, si raccomanda che le diete prive di caseina e/o glutine siano utilizzate solo in caso di allergie o intolleranze alimentari accertate, ma non per il trattamento dei sintomi dei disturbi dello spettro autistico.

Secondo il parere degli esperti si raccomanda che i sintomi gastrointestinali che si presentano nei bambini e negli adolescenti con disturbi dello spettro autistico vengano trattati nello stesso modo in cui sono trattati nei coetanei senza disturbi dello spettro autistico.

Secondo il parere degli esperti si raccomanda di effettuare una consulenza specialistica orientata ad approfondire e monitorare il quadro clinico nel caso di soggetti con disturbi dello spettro autistico che manifestano una spiccata selettività per il cibo e comportamenti alimentari disfunzionali, o sottoposti a regime alimentare controllato con diete ristrette che possono avere un impatto negativo sulla crescita, o infine che manifestano sintomi fisici attribuibili a deficit nutrizionali o intolleranze.

 


Raccomandazioni 7ª e 8ª

09/11/2011

7. È consigliato l’uso della terapia cognitivo comportamentale (Cognitive behavior therapy, CBT) per il trattamento della comorbidità con i disturbi d’ansia nei bambini con sindrome di Asperger o autismo ad alto funzionamento.
La terapia cognitivo comportamentale, rivolta a bambini e genitori, può essere utile nel migliorare le capacità di gestione della rabbia in bambini con sindrome di Asperger.

8. Non ci sono prove scientifiche sufficienti a formulare una raccomandazione sull’utilizzo della musicoterapia nei disturbi dello spettro autistico.


Nell’Orto di San Francesco (8)

07/11/2011

In una delle raccomandazioni contenute nella Linea Guida per i trattamenti dell’autismo emanata dall’Istituto Superiore di Sanità si legge: «Secondo il parere degli esperti, è consigliabile adattare l’ambiente comunicativo, sociale e fisico di bambini e adolescenti con disturbi dello spettro autistico: le possibilità comprendono fornire suggerimenti visivi, ridurre le richieste di interazioni sociali complesse, seguire una routine, un programma prevedibile e utilizzare dei suggerimenti, minimizzare le stimolazioni sensoriali disturbanti». Questo è uno dei principi fondamentali su cui si basa il programma dell’Orto di San Francesco. Nella foto si vedono istruzioni visive per il laboratorio di falegnameria.


Raccomandazioni 5ª e 6ª

06/11/2011

 

5. Tra i programmi intensivi comportamentali il modello più studiato è l’analisi comportamentale applicata (Applied behaviour intervention, ABA): gli studi sostengono una sua efficacia nel migliorare le abilità intellettive (QI),  il linguaggio e i comportamenti adattativi nei bambini con disturbi dello spettro autistico. Le prove a disposizione, anche se non definitive, consentono di consigliare l’utilizzo del modello ABA nel trattamento dei bambini con disturbi dello spettro autistico. 

Dai pochi studi finora disponibili emerge comunque un trend di efficacia a favore anche di altri programmi intensivi altrettanto strutturati, che la ricerca dovrebbe approfondire con studi randomizzati controllati (RCT) finalizzati ad accertare, attraverso un confronto diretto con il modello ABA, quale tra i vari programmi sia il più efficace. 

È presente un’ampia variabilità a livello individuale negli esiti ottenuti dai programmi intensivi comportamentali ABA; è quindi necessario che venga effettuata una valutazione clinica caso-specifica per monitorare nel singolo bambino l’efficacia dell’intervento, ossia se e quanto questo produca i risultati attesi.

 6. Gli interventi comportamentali dovrebbero essere presi in considerazione in presenza di un ampio numero di comportamenti specifici di bambini e adolescenti con disturbi dello spettro autistico, con la finalità sia di ridurre la frequenza e la gravità del comportamento specifico sia di incrementare lo sviluppo di capacità adattative.

Secondo il parere degli esperti i professionisti dovrebbero essere a conoscenza del fatto che alcuni comportamenti disfunzionali possono essere causati da una sottostante carenza di abilità, per cui rappresentano una strategia del soggetto per far fronte alla proprie difficoltà individuali e all’ambiente.

 

 


Raccomandazioni 3ª e 4ª

02/11/2011

3. Gli interventi a supporto della comunicazione sociale vanno presi in considerazione per i bambini e gli adolescenti con disturbi dello spettro autistico; la scelta di quale sia l’intervento più appropriato da erogare deve essere formulata sulla base di una valutazione delle caratteristiche individuali del soggetto.

Secondo il parere degli esperti, è consigliabile adattare l’ambiente comunicativo, sociale e fisico di bambini e adolescenti con disturbi dello spettro autistico: le possibilità comprendono fornire suggerimenti visivi, ridurre le richieste di interazioni sociali complesse, seguire una routine, un programma prevedibile e utilizzare dei suggerimenti, minimizzare le stimolazioni sensoriali disturbanti.

4. Il programma TEACCH ha mostrato, in alcuni studi di coorte, di produrre miglioramenti sulle abilità motorie, le performance cognitive, il funzionamento sociale e la comunicazione in bambini con disturbi dello spettro autistico, per cui è possibile ipotizzare un profilo di efficacia a favore di tale intervento, che merita di essere approfondito in ulteriori studi.